L'historique des actualités

La HAS a publié dès ce mois d’avril les rapports d’activité 2024 pour l’ensemble de ses 9 commissions.

Les faits marquants de la HAS en 2024 sont : 

• Participation active à la construction du nouveau cadre européen de l’évaluation des technologies de santé mise en place au 12 janvier 2025
• Implication dans la refonte du dispositif d’évaluation des actes innovants hors nomenclature (RIHN)
• Renforcement de son engagement en faveur du numérique en santé : ouverture du guichet numérique pour les demandes de prise en charge dans le cadre des procédures dédiées aux dispositifs médicaux numériques (DMN) et actualisation du référentiel pour les applications en santé mobile
• Publications de recommandations : diagnostic et prise en charge du TDAH, parcours de soins « covid long »….
• Prévention : dépistage néonatal de l’amyotrophie spinale et du déficit en VLCAD, simplification du calendrier vaccinal …

Focus sur le rapport de la Commission de la Transparence (CT) :

• Renouvellement de 11 membres parmi les 29 en novembre 2024
• Toujours une forte activité de la CT similaire aux années précédentes avec 360 avis rendus au total dont 75 avis pour des nouveaux médicaments
• Un délai sensiblement plus long 111 jours en médiane pour les inscriptions et extension d’indication (107 et 103 jours en 2022 et 2023 respectivement)
• Toujours une forte activité sur les demandes d’accès précoces : 129 demandes (comprenant 47 renouvellements) avec une répartition de 33 AP1, 83 AP2 et 13 continuités de prise en charge.
• La proportion d’avis défavorables pour les accès précoces est supérieure aux années précédentes.

Fière d’avoir pu contribuer à ce livre blanc présentant des recommandations pour renforcer l’innovation et l’accès aux traitements dans les maladies rares.

France Biotech, association des entrepreneurs de l'innovation en santé, en partenariat avec l’Institut Imagine, leader mondial sur les maladies génétiques, ont organisé une journée thématique « Accélérer l’innovation au service des maladies rares : de la recherche à l’accès aux patients, partenariats et perspectives », le 11 mars dernier à l’Institut Imagine. 

A cette occasion, plusieurs recommandations clés pour structurer la filière et accélérer l’innovation ont été présentées : 

1. Renforcer le continuum de financement pour stimuler l’innovation 
2. Faciliter l’accès au marché des traitements 
3. Stimuler l’innovation et l’investissement 
4. Améliorer le dépistage et le diagnostic

Le livre blanc est disponible, n’attendez plus pour en prendre connaissance en espérant que certaines de ces recommandations deviendront réalité au bénéfice des patients atteints de maladies rares.

Le répertoire public recense les projets utilisant des données de santé présentant un caractère d’intérêt public. Cet outil assure la transparence et la traçabilité de l’usage de données de santé, et permet de rendre compte des recherches, des études ou des évaluations réalisées en France. Chaque projet est documenté par une fiche descriptive, publiée avant le démarrage du projet, et enrichie des résultats une fois l’étude achevée.

Les résultats publiés sont :

• des posters qui synthétisent des analyses, comme les inégalités d’accès à l’hospitalisation ou les coûts des maladies rares ;
• des articles scientifiques détaillant des données démographiques et cliniques, par exemple sur le cancer du poumon ou le vitiligo ;
• des rapports portant sur la prise en charge de cancers rares ou la conception d’algorithmes innovants pour prédire les risques cardiovasculaires ;
• des diaporamas illustrant des thématiques comme le profil des patients hospitalisés pour la COVID-19 ou les activités d’établissements spécialisés.

Une mobilisation collective et large impliquant de nombreux acteurs comme les professionnels de santé, les chercheurs, les patients, les industriels et les pouvoirs publics entre autres ont permis la réalisation de ce nouveau plan avec pour objectif une optimisation de la prise en charge globale entre 2025 et 2030.

Ce nouveau plan s’appuie sur 3 piliers (soins, recherche et industrie/partenariat), et est structuré autour de 4 axes, chaque axe est accompagné de mesures concrètes.

• Renforcer le parcours du patient (parcours de vie et de soins) autour de l’errance diagnostique (accès élargi), coordination pluridisciplinaire, information et formation
• Faciliter et accélérer le diagnostic : Observatoire du diagnostic maladies rares à renforcer, intégrer la foetopathologie, améliorer le dépistage anténatal et néonatal, renforcer l’accès aux nouvelles technologies/recherche et optimiser les formations
• Promouvoir l’accès au traitement : renforcer le GRIOT pour améliorer la prise en charge DM et médicaments, établir un « horizon scanning », développer les liens entre GRIOT, ANSM, HAS, FSMR ….renforcer la recherche sur de nouvelles thérapies
• Développer les bases de données et les biobanques : favoriser la collecte et l’utilisation des données de santé, recenser les biobanques et créer une collection nationale, renforcer le partage des données avec l’Europe

Des financements sont alloués pour la mise en place de l’ensemble de ces actions pour un budget total de 223.5 M€ par an. 

Le Sénat a voté le PLFSS 2025 conforme à l’Assemblée Nationale, ce texte est donc adopté et en attente du retour du Conseil Constitutionnel qui ne devrait être qu’une formalité et rapide.

A signaler les principaux changements :

• La clause de sauvegarde M (Article 29, ex 9) : 

1. L’application du calcul de M sur les montants remboursés par l’Assurance Maladie est repoussée d’un an pour 2027 au titre de M 2026
2. Pour M 2025, un seuil de déclenchement fixé à 27.25 Mds
3. Rendement maximum de la clause fixé à 1.6 Mds si des dépenses sont contenues et conformes aux prévisions
4. Application d’un seuil à 1.75 % du CA pour les Génériques et assimilés (au lieu de 2% en 2024)

• Lutte contre les ruptures d’approvisionnement pour les Dispositifs médicaux
• Mise en place d’un rapport sur le RIHN

Les travaux sur le PLFSS 2026 devrait débuter prochainement. 

Lors de ce sommet, un état des lieux des actions engagées en matière d’intelligence artificielle en Santé en France a été publié ainsi que le lancement de travaux pour bâtir une feuille de route stratégique sur l’IA en santé.

L’objectif de cet état des lieux est d’accélérer l’IA en santé pour un système de santé plus efficace, plus humain et plus accessible.

Ce document présente les initiatives engagées :

• Les actions développées pour les patients et les professionnels : amélioration des diagnostics, personnalisation des soins et gestion optimisée des ressources, …
• Les actions mises en place pour soutenir l’innovation dans les projets avec de l’IA, dans le cadre des investissements France 2030 et de la stratégie d’accélération “Santé Numérique” (SASN).
• Les actions pour définir un cadre d’évaluation, de régulation et des principes éthiques pour assurer une IA de confiance et sécurisée, adaptée aux exigences du secteur de la santé.

La France souhaite être un acteur majeur dans le domaine de l’intelligence artificielle au-delà de la santé grâce à des atouts structurants comme :

• Une stratégie nationale déployée dès 2018, bâtie sur l’excellence de la recherche française, le développement des capacités de calcul (supercalculateurs) et l’adoption massive de l’IA dans l’économie 
• Un écosystème de 600 startups spécialisées en IA, qui bénéficie de levée de fonds en croissance constante 
• La France est l’un des sept pays à participer aux initiatives internationales de référence sur l’IA.

La HAS a atteint l’essentiel des objectifs qu’elle s’était fixée au cours de la période du précédent projet stratégique 2019-2024, notamment les travaux pour l’engagement des usagers, la montée en puissance de l’accès précoce aux médicaments et des voies anticipées d’accès aux dispositifs médicaux innovants.

Le projet stratégique 2025-2030 se fonde sur les principales évolutions du système de santé et sur les défis et opportunités qui en découlent : accélération de l’innovation en santé, les évolutions démographiques et épidémiologiques, les inégalités sociales et territoriales, et aussi la soutenabilité financière du système de santé.

3 priorités ont été définies :

• Promouvoir l’approche intégrée du parcours de vie des personnes
• Défendre la qualité dans un système de santé en tension
• Préparer l’avenir pour consolider le modèle français

avec des thématiques phares : prévention, santé mentale et psychiatrie, numérique et intelligence artificielle en santé.

Pour chaque projet, la HAS développe ses ambitions.

La HAS a également publié une feuille de route spécifique Santé-Environnement pour identifier les actions à déployer au sein de la HAS pour mieux prendre en compte les enjeux santé-environnement dans le cadre de ses différentes missions et travaux.

Cette étude est une première et l’analyse va permettre de donner des pistes pour la mise en place d’une stratégie nationale d’organisation des soins et soutenir l’ensemble des acteurs du système de santé afin de mettre à disposition des patients les traitements de demain avec un accès équitable et dans des conditions optimales.

Les thérapies les plus prometteuses sont les thérapies géniques et cellulaires dans le traitement de maladies rares et des cancers. Les vaccins à ARN messager, les oligonucléotides et les immunothérapies représentent également des avancées notables.

Jusqu’en 2027, nombre de ces médicaments sont en cours de développement avec plus de 600 molécules, dont 16 % sont des biothérapies comme la thérapie génique.

Le cancer représente toujours une part importante du développement clinique avec 25 % des molécules en développement qui ciblent les cancers, notamment les cancers du poumon et du sein.

Les thérapies géniques visent environ 60% des maladies rares.

Pour relever ces défis de l’innovation, le LEEM propose dans ce rapport des solutions afin d’améliorer l’accès à ces nouveaux traitements en anticipant et simplifiant les démarches d’accès.

Son activité a été soutenue en 2024 avec 114 autorisations de mise sur le marché vs 77 en 2023. 

A noter qu’il y avait 46 nouveaux médicaments vs 39 en 2023, donc une innovation un peu ralentie au regard du nombre d’AMM en 2024. 

Nous constatons également une stabilité concernant les médicaments orphelins avec 15 en 2024 vs 17 en 2023 et 1 ATMP chaque année. 

A noter le 1er médicament approuvé dans la maladie d’Alzheimer, 1 vaccin contre le Chikungunya et 2 antibiotiques pour les infections sévères ont obtenus une AMM.

En ville, le nombre de dossiers clos l’année 2023 (285) est en recul de 18 % par rapport à 2022. Cette évolution résulte d’un recul de 32 % du nombre de dossiers de premières inscriptions clos pour les génériques et d’un recul de 3 % pour les non génériques.

Les délais médians de la réception de l’avis de la HAS à la publication au JORF des 279 dossiers clos avec accord, traités par le CEPS en 2023 étaient de 91 jours. Ces délais étaient de 130 jours pour les princeps et de 83 jours pour les génériques, biosimilaires et hybrides.

Les délais pour les médicaments innovants soit la situation des 6 % de dossiers ayant un caractère innovant est plus hétérogène, conduisant à des délais médians de 244 jours pour les ASMR III et de 275 jours pour les ASMR IV.

Pour les 70 dossiers d’inscription à l’hôpital publiés en 2023, le délai médian entre l’inscription sur la liste en sus ou la liste rétrocession et la publication du prix au journal officiel était de 132 jours contre 114 en 2022. Ce délai était plus court pour les génériques, les biosimilaires et les hybrides (124 jours vs 135 pour les princeps et non spécifiques)

Les économies réalisées par le CEPS au titre des baisses de prix s’élèvent à 842 M€ (dont 231 M€ pour la liste en sus) identique à celles réalisées en 2022.

Durant l’année 2023, 74 dossiers de demande de hausse de prix ont été étudiés par le Comité soit trois fois plus qu’en 2022, parmi lesquels 24 ont été jugés éligibles et les hausses de prix accordées ont représenté un montant total de 11 millions d’euros.

Dans ce rapport publié avant Noel, nous constatons que les délais de négociations s’allongent ce que l’on pressentait et nous regrettons surtout le manque d’informations sur les remises produits, accès précoces en 2023, alors que les chiffres étaient disponibles puisque les laboratoires ont reçu leur facture M 2023 mi-novembre 2024 !!

Une évaluation conjointe des produits de santé avec l'adoption, en décembre 2021, d'un nouveau règlement européen va changer les pratiques des agences d'évaluation nationales. 

Pour rappel, le règlement sur l'évaluation conjointe des technologies de santé publié le 22 décembre 2021 au Journal officiel de l'Union européenne doit être progressivement mis en oeuvre avec des délais d'application différents selon les produits :

• 12 janvier 2025 pour l'évaluation des nouveaux médicaments en oncologie, y compris ceux bénéficiant du statut de médicament orphelin et les thérapies avancées MTI (advanced medicinal therapeutic products, ATMP)
• 13 janvier 2028 pour l'évaluation des médicaments orphelins (hors oncologie ou thérapies avancées)
• 13 janvier 2030 pour toutes les catégories de nouveaux médicaments

L’objectif de cette évaluation est de dégager un consensus sur le bénéfice clinique d'un produit

Le règlement prévoit que les Etats "tiennent dûment compte" des rapports d'évaluation clinique commune (JCA report) publiés et qu'ils annexent à leurs propres avis nationaux la documentation relative à l'évaluation européenne.

Les états-membres conserveront la compétence de la fixation du remboursement et du prix.

Un nouveau guide (Procedural guidance for JCA) vient d’être publié concernant les procédures de l’évaluation européenne, il en reste d’autres comme Guidance on scoping process & PICO exercises, Guidance on appointment of assessor and co-assessor, Guidance on filling in the JCA dossier template qui devraient suivre très prochainement.

Il semble que tout sera prêt pour débuter comme prévu dans le règlement européen, l’évaluation HTA au 12 janvier 2025.

Vous pouvez d’ores et déjà trouver les informations sur le site de la HAS avec une page dédiée et également tous les documents et modèles de dossiers en lien avec cette évaluation européenne. 

Les premiers dossiers dans ce cadre sont attendus par la HAS sur le 2° semestre 2025.

Chaque année en application de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2018, un rapport est remis au parlement pour faire le bilan de l’expérimentation de l’Article 51.

En 2024, c’est l’aboutissement de 41 projets expérimentaux, dont plus de la moitié se sont terminés au cours des huit premiers mois. Cette année est donc décisive puisqu’il s’agit d’un passage d’une phase expérimentale à l’intégration des innovations les plus prometteuses dans le droit commun.

Sur les 155 projets autorisés parmi les 1258 déposés, 61 expérimentations sont terminées et plus de 640 M€ ont été engagés.

Les principales prises en charge terminées concernent :

Maladies ostéoarticulaires et traumatismes, Situations cliniques liées au vieillissement, Filière visuelle, Diabète, Santé mentale, Maladies cardio-vasculaires, cancer, santé buccodentaire, santé sexuelle, troubles du neurodéveloppement, soutien à l’autonomie et maladies neurologiques neuro-dégénératives.

Vous retrouverez l’état d’avancement de l’ensemble des projets dans ce rapport très instructif.

La CNIL vient de publier une cartographie des entrepôts de données de santé (EDS) en France.

Les EDS sont des bases de données destinées à être réutilisées principalement à des fins de pilotage et de recherches, d’études, d’évaluations dans le domaine de la santé. Ils peuvent être constitués par des acteurs publics (établissement public de soin) ou privés (ex une startup) mais sous réserve de respecter le cadre juridique.

Devant la multiplication des EDS et des organismes souhaitant en constituer, il est particulièrement utile de créer un outil permettant à la fois de comprendre les dynamiques et d’améliorer la transparence de l’usage des données de santé dans le cadre de la recherche.

Cet outil permet d’explorer les recherches en cours et trouver des projets qui peuvent être pertinents pour leurs propres recherches.

Cette cartographie donne accès à des fiches comprenant : le nom de l’acteur qui gère l’EDS et son statut, sa localisation géographique, la description de l’EDS et parfois les réseaux d’acteurs impliqués.

A la date de publication, il y a environ 100 EDS qui ont été mis en œuvre depuis la création en 2017.

Depuis la réforme mise en place au 1er juillet 2021, les demandes d’accès précoce conservent un rythme soutenu avec en moyenne 90 décisions par an et plus de 120 000 patients en impasse thérapeutique qui bénéficient de ses traitements.

Par rapport au bilan à 2 ans, nous constatons : 

• Une part toujours assez équilibrée entre les AP pré-AMM et post-AMM (26 et 33 % respectivement) et une augmentation des renouvellements (40 %).
• Les avis défavorables augmentent un peu passant de 22 à 30 %.
• L’évaluation en droit commun a un peu baissé passant de 69% à 61%. 
• Concernant les niveaux d’ASMR, ils restent stables aussi bien pour les ASMR II à IV (79% vs 78%) que pour les ASMR V (21 % vs 20%).

L’oncologie reste l’aire thérapeutique avec le plus grand nombre de demandes/décisions représentant environ la moitié des dossiers.

Mario Draghi a remis en septembre à Ursula von der Leyen, présidente de la Commission européenne, son rapport sur le futur de la compétitivité de l'Europe.

Ce rapport sur la compétitivité avait été commandé par la Commission européenne à Mario Draghi, ancien président de la Banque centrale européenne (BCE), à l’automne 2023.

À l’heure où une compétition acharnée fait rage entre la Chine et les États-Unis, l’UE risque de se retrouver, si elle ne fait rien, tiraillée entre enjeux de souveraineté, d’environnement et de protection sociale.

En préambule, le rapport Draghi rappelle que l’Europe a toutes les bases nécessaires pour s’ériger comme une puissance aussi compétitive que la Chine et les États-Unis, avec des atouts qui lui sont propres et qui dessinent un autre modèle que celui des deux autres : celui de la puissance sociale, éducative, verte, redistributrice. 

Pour autant, l’Europe est en train de subir un déclassement compétitif majeur.

Le rapport de Draghi propose donc trois axes principaux pour réformer et relancer la croissance durable :

1. Innover et combler le retard technologique
2. Avoir un plan commun pour la décarbonation et la compétitivité
3. Renforcer la sécurité et réduire les dépendances

Le rapport formule 170 propositions que vous retrouverez en détail dans le rapport ci-joint.

Le rapport donne de nombreuses recommandations qui devraient servir de base aux discussions au sein de la Commission Européenne.

Le projet de loi de financement de la sécurité sociale (PLFSS) pour 2025 a pour objectif de contribuer au redressement des finances publiques, en complément des mesures annoncées dans le projet de loi de finances (PLF). 

Le PLFSS a été déposé le 10 octobre 2024 à l'Assemblée Nationale. Les députés examineront le texte en séance publique à partir du 28 octobre 2024.

Le déficit de la sécurité sociale devrait atteindre 18 milliards d'euros (Md€) en 2024, au lieu des 10,5 Md€ prévus initialement par la LFSS 2024. Cette variation est en grande partie dû au déficit de la branche maladie, estimé à 14,6 Md€ en raison d'une hausse importante des dépenses de soins de ville et de moindres recettes. 

Dans ce contexte, l’Assurance Maladie devra réaliser des économies, notamment sur : 

• la baisse du prix des médicaments et des dispositifs médicaux (pour 1,2 Md€) ;
• une baisse du plafond de prise en charge des indemnités journalières en cas d'arrêt maladie (pour 600 millions d'euros). Le reste à charge est souvent compensé par les employeurs ;  
• une baisse de la part de l'Assurance maladie dans le remboursement des consultations chez le médecin et les sage-femmes (pour 1,1 Md€) et une hausse proportionnelle de la part des complémentaires santé ;
• le plafonnement des rémunérations des intérimaires paramédicaux à l’hôpital et dans les établissements médico-sociaux ;  
• la poursuite de la lutte contre la fraude.

Un nombre restreint d’articles concernant le médicament et le dispositif médical par rapport aux années précédentes (articles 9,19 et 20) a permis une analyse plus en profondeur par la CAS notamment autour de la clause de sauvegarde, où il reste encore de nombreuses tensions et un certain consensus sur les pénuries. Cependant la CAS a rejeté le texte dans son ensemble.

A partir du lundi 28 octobre, les débats auront lieu dans l’hémicycle, à suivre !

Cette nouvelle édition 2024, publiée par l'Institut national du Cancer (INCa) reprend l’essentiel des chiffres récents des cancers en France.

Les principales thématiques concernent l’épidémiologie de l’ensemble des cancers et des principales localisations, ainsi que la prévention, le dépistage et les soins du cancer avec un objectif commun, réduire l’incidence et la mortalité des cancers, tout en améliorant la qualité de vie des patients.

En France, les cancers représentent la première cause de décès chez l’homme, et la deuxième chez la femme avec 433 136 nouveaux cas de cancers en 2023 soit un doublement en 30 ans. Cette évolution est principalement liée à des évolutions démographiques et secondairement à une augmentation du risque de cancers.

Il existe de nombreux facteurs de risques d’apparition des cancers. Ils peuvent être internes, liés, par exemple, à l’âge ou à l’histoire familiale, ou externes, liés aux comportements ou à l’environnement. 

On estime que près de la moitié des cancers pourraient être prévenus en évitant ou en limitant l’impact des facteurs de risque externes comme le tabac, l’alcool, surpoids/obésité et une alimentation déséquilibrée.

Le dépistage permet de diagnostiquer le cancer à un stade précoce, afin de mieux le soigner et d’en limiter les séquelles. A ce jour, il existe 3 programmes de dépistage organisé : col de l’utérus, sein et colorectal avec une participation toujours trop faible, un nouveau programme va être mis en place prochainement pour le cancer du poumon.

La consultation publique a été mise en ligne sur le site de la HAS du 1er février au 13 mars 2024 (cf actu de SESAM Consulting en février 2024)

Cette consultation publique visait principalement à évaluer l’acceptation des conclusions obtenues lors de la concertation du 17 novembre 2023 et à comprendre les attentes précises des différentes parties prenantes sur les modalités de transmission des informations.

Ce rapport expose donc les résultats de la consultation publique d’industriels et d’associations et groupes d’usagers du système de santé. Il fait aussi connaître les positions de la HAS. Il a aussi pour vocation à constituer un socle robuste pour une évolution règlementaire concertée avec les parties prenantes. 

La HAS se déclare favorable à une évolution réglementaire vers une ouverture des informations aux associations, dans le respect du secret des affaires, mais alerte sur le fait que dans un contexte déjà tendu cela ne doit pas venir alourdir sa charge de travail ni ses responsabilités.

Une telle évolution revient maintenant à l’initiative de la Direction de la Sécurité Sociale, à qui ce rapport a été remis.

A suivre ….

Le baromètre de l’AFCROs 2024 analyse les données de la recherche clinique académique et celles des industries de santé.

Les données indiquent qu’en 2023, 446 études cliniques (interventionnelles + observationnelles) ont été menées par l’industrie et 1 651 études dans le secteur académique. Si la France se situe en retrait de ses concurrents européens au niveau de la recherche clinique menée par l’industrie, elle reste leader de la recherche clinique académique, devant l’Allemagne, l’Espagne, l’Italie et le Royaume-Uni. 

En intégrant les recherches cliniques académiques, la France reste sur la première marche du podium pour les études cliniques en oncologie depuis 2019. Elle possède également le leadership sur les maladies rares. 

Au niveau européen, cette baisse de la recherche clinique a touché tous les pays.

Pour que la France retrouve une évolution positive, l’AFCROs a fait plusieurs propositions :

• Améliorer la lisibilité et la fluidité du parcours réglementaire
• Renforcer l’efficacité des centres investigateurs
• Valoriser les centres investigateurs les plus actifs
• Favoriser la possibilité d’un accès simplifié au SNDS
• Développer la transparence et l’information sur les études pour les patients.

Comme chaque année, l’ANSM publie son rapport d’activité avec une multitudes d’informations sur les projets et de chiffres dans le cadre de ses missions (Surveillance, sécurité, bon usage, ruptures de stocks...)

Une activité toujours intense concernant la mise à disposition aux patients des traitements innovants avec :

• 57 176 accès compassionnels octroyés et 24 346 patients traités, 
• 25 avis positifs dans le cadre de demandes d’accès précoces pré-AMM
• 687 essais cliniques autorisés
• 15 dossiers d’AMM en procédure centralisée attribués à la France
• 99 plans d’investigations pédiatriques (PIPs) où la France est rapporteuse ou co-rapporteuse
• Le Guichet Innovation et Orientation (GIO) enregistre depuis 2020 date de mise en place, de plus en plus de demandes chaque année (377 en 2023)

L’ANSM confirme son rôle important, tant sur le plan national que sur le plan européen, pour répondre au défi des tensions et ruptures d’approvisionnement en médicaments et produits de santé. De plus, l’ANSM avec ses homologues européens a permis de préparer des décisions récentes au niveau de l’Union, visant à sécuriser l’accès aux médicaments d’intérêt thérapeutique majeur.

DiGA : lancé en 2019, le programme allemand Digital Health Apps (DiGA), offre la possibilité aux médecins de prescrire aux patients des thérapies digitales remboursées par les Caisses d’Assurance Maladie Publiques. 

Pour cela, plusieurs critères doivent être respectés :

• Disposer du marquage CE dispositif médical ;
• Être basée sur les technologies numériques ; 
• Contribuer à la reconnaissance, à la surveillance, au traitement ou à l’atténuation de maladies, de blessures ou de handicaps ; 
• Être utilisée uniquement par le patient ou par le patient et le professionnel de santé, et non par le seul professionnel de santé ; 
• Atteindre son objectif médical principalement grâce à sa fonction numérique. 

Le processus d'inscription au DiGA comprend deux phases :

• Inscription provisoire (12 mois) Les entreprises déposent un dossier au BfArM (agence du médicament allemande), démontrant la sécurité, l'interopérabilité et la protection des données. Pendant les 12 premiers mois, l'entreprise fixe le tarif de remboursement. 
• Examen pour l'inscription permanente : le BfArM réévalue le dossier. En cas de résultats insuffisamment documentés mais prometteurs, l'inscription provisoire peut être prolongée de 12 mois. L'intégration permanente nécessite une négociation tarifaire avec la Caisse Publique d’Assurance Maladie.

Cette étude récente (J Med Internet Res 2024 | vol. 26 | e59013 | p. 10) met en évidence comment les DiGA sont devenus un dispositif important de la médecine moderne, avec plus de 73 millions d'Allemands y ayant accès.

Au 1er juillet 2024 (depuis 2019), 56 thérapies digitales (DM numériques) ont bénéficié de la procédure DiGA et d’une prise en charge par les caisses d’assurance maladie.

Comme chaque année, ce rapport est très attendu par l’ensemble des parties prenantes impliquées dans la santé, il préfigure ce que pourrait être le prochain projet de loi de finances de la Sécurité sociale (PLFSS) pour 2025. Les discussions sont en cours pour le PLFSS 2025 afin de déposer le texte à l’Assemblée avant le 1er octobre.

Ce rapport préconise, sans surprise, des mesures d’économie à hauteur de 1.5 Mds€, comme chaque année (mais encore plus !), afin de réduire le déficit de la Sécurité Sociale prévu à 11.4 Mds € pour 2025.

Pour cela l’Assurance Maladie propose des pistes comme : 

• Améliorer la pertinence des soins et la prévention avec toujours le renforcement du dépistage du cancer (Sein, utérus et colon) et du diabète, des maladies cardio-vasculaires, endométriose...
• Réduction de la consommation de médicaments en renforçant le bon usage et la prescription des biosimilaires
• Réduction des jours d’arrêt de travail indemnisés
• Continuer à maitriser les couts des transports sanitaires, lutte contre la fraude, lutte contre le gaspillage….

Dans ce rapport volumineux, un état des lieux et de nombreuses analyses ont été réalisés pour aboutir à ces propositions.

Le vote du PLFSS 2025 s’annonce compliqué dans un climat d’incertitudes politiques encore grand, ceci va nécessité de trouver des consensus en cas de blocage.

A suivre prochainement...

Ce nouveau rapport s’appuie sur l’expérience précédemment acquise au cours de la période allant de septembre 2021 à février 2023 pour mener des études réglementaires utilisant des données en vie réelle (RWE) pour soutenir la décision d’AMM.

Ce rapport couvre la période du 8 février 2023 au 7 février 2024, qui correspond à l'année 2 de DARWIN EU et donne un aperçu des progrès réalisés dans l'utilisation de RWE pour établir leurs valeurs dans la décision réglementaire d’ici 2025. Les données RWE seront intégrées au côté des RCT qui restent le Gold standard dans la décision de l’AMM.

Dans ce deuxième rapport, toutes les données RWE collectées par l’EMA ont été prises en compte ainsi que les informations sur l'utilisation des RWE par les autorités nationales compétentes.

Au total, au cours des 12 mois couverts par ce rapport, 22 études ont été réalisées (9 études DARWIN EU, 9 études FWC (EMA FrameWork Contract) et 4 études internes), et 18 études étaient en cours (10 études DARWIN EU, 5 études FWC et 3 études internes).

Les études menées ont porté sur 11 aires thérapeutiques différentes (selon la classification ATC), et la plupart d'entre elles ont étudiées les agents anti-infectieux, antinéoplasiques et immunomodulateurs, ainsi que le système digestif et les troubles du métabolisme.

DARWIN EU est désormais entré dans sa phase opérationnelle. Le réseau est passé de 10 à 20 partenaires de données, permettant l'accès aux données d’environ 130 millions de patients provenant de 13 pays européens. 

Parmi ces études,13 ont permis d’éclairer la sécurité et l’efficacité des vaccins, y compris les urgences de santé publique.

Deux études pilotes pour tester les processus d’intégration des analyses RWE par les HTA ont été menées sur la caractérisation des patients atteints de myélome multiple et la survie globale des patients atteints de cancer bronchique localement avancé ou métastatique traité par immunothérapies.

Une proposition de concept pour les RWE afin d’évaluer la possibilité d’une extrapolation de l’adulte vers la pédiatrie a été développée.

Les données en vie réelle prennent de plus en plus d’importance dans la décision réglementaire.

Parmi les 4 critères évalués par la HAS, la prise en compte du « plan de développement clinique adapté » (caractère présumé innovant du médicament) au moment de l’évaluation de l’autorisation d’accès précoce (prise du pari) revêt un intérêt particulier pour l’aide à une décision favorable à un accès précoce pour un médicament dont le bénéfice clinique est très incertain, et restant à établir. Surtout si les incertitudes sur son bénéfice clinique réel ne sont pas levées faute de données confirmatoires l'établissant dans un délai raisonnable.

L’objectif de ce groupe de travail sera de mieux encadrer le pari réalisé lors de l’examen de la demande d’accès précoce du médicament pour une demande AP pré-AMM ou post-AMM si AMM conditionnelle.

Dans sa future doctrine, la HAS souhaite mieux définir les données minimales requises du plan de développement clinique au moment du pari (octroi d’une AP). La finalité est de permettre à la CT et au Collège de la HAS de disposer, dans un délai raisonnable, de données confirmatoires pour lever l’incertitude sur le bénéfice clinique (levée du pari).

Pour déterminer si les données confirmatoires attendues dans le cadre du plan de développement clinique proposé par l’industriel (au moment du pari) ont un niveau de preuve approprié pour apprécier le bénéfice clinique, il sera donc analysé : le schéma de l’étude, la pertinence des critères défini par le PICO et le calendrier pour lever le pari.

La publication des attentes de la HAS est attendue pour le 1er trimestre 2025.

Le Comité économique des produits de santé (CEPS) et plusieurs organisations représentatives des industriels (Snitem, l’UFAT, les Entreprises de la Nutrition Clinique et l’AFIDEO) ont signé un accord-cadre relatif à la politique conventionnelle de fixation et de révision des tarifs des produits de santé.

Cet accord-cadre vise à donner de la visibilité aux industriels et faciliter les négociations tarifaires en prenant en compte également les enjeux de réindustrialisation de la France et de souveraineté sanitaire.

Les principales mesures pour les industriels sont : 

• Bénéficier de « crédits CSIS » et d’avancées sur plusieurs points lors des négociations tarifaires. 
• Prise en compte des spécificités et des évolutions du secteur des dispositifs médicaux et la grande variété de produits qui se caractérisent par un cycle d’innovations incrémentales rapide.
• Une possibilité de revalorisation tarifaire.

L’accord-cadre met en place un Comité de suivi de la Politique conventionnelle (CSPC) avec une première réunion en septembre 2024.

A suivre la mise en pratique de cet accord-cadre tant attendu.

Le rôle de la HAS est de caractériser ce qui constitue un progrès en discernant les nouveautés des réelles innovations, et de permettre aux patients d’y accéder rapidement et en toute sécurité, pour éviter toute perte de chance, après une évaluation fondée sur la rigueur scientifique. 

Quelques faits marquants 2023 :

• Suite au bilan des 2 premières années de l’accès précoce à l’automne 2023, les autorisations ont bénéficié à environ 100 000 patients atteints d’une maladie grave et en impasse thérapeutique.
• L’évaluation des activités de télésurveillance et la publication d’un guide d’aide au choix des dispositifs médicaux numériques à usage professionnel, y compris ceux intégrant l’intelligence artificielle.
• Création d’une commission dédiée à l’évaluation des technologies diagnostiques, pronostiques et prédictives (CEDiag) en mai 2023

Focus sur le rapport de la Commission de la Transparence (CT) 

Au total, la commission de la transparence (CT) a rendu 462 avis en 2023 (+ 2,6 % par rapport à 2022), dont notamment 123 dans le cadre de l’accès précoce et 220 dans le cadre de demandes d’inscription.

Parmi les 123 avis d’accès précoce, 28 concernaient des avis sur les demandes d’accès précoce pré-AMM, 81 sur les demandes d’accès précoce post-AMM et 14 sur les demandes de continuité d’accès précoce. L’accès précoce constitue un levier important pour accélérer l’accès aux traitements innovants dans des situations d’impasse thérapeutique.

Le délai médian de traitement des demandes d’inscription et extension d’indication de droit commun a été de 103 jours, en diminution par rapport à 2022 (107 jours). Le délai médian de traitement des demandes d’accès précoce (tous motifs) a été de 80 jours.

La proportion d’ASMR I à III et d’ASMR IV a diminué par rapport à 2022 soit de 21 à 14% et de 33 à 26 % respectivement.

Lors du recours aux auditions, ceci a entraîné une modification des conclusions de la CT concernant le SMR et/ou l’ASMR dans 41 % des cas (24/58 auditions).

Du fait du nombre important de dossiers à évaluer, la CT maintient sa méthode de priorisation, à savoir une priorisation sur le besoin médical des patients.

Publiée chaque année depuis 2020, la Doctrine permet donc de partager les évolutions techniques des projets portés par la Feuille de route du numérique en santé.

Cette doctrine est un document de référence pour les acteurs de l’écosystème de la e-santé, qui développent des services numériques au bénéfice des professionnels du système de santé et des usagers. Elle s’adresse principalement aux entreprises du numérique en santé et plus largement aux structures publiques ou privées qui développent des services numériques en santé. 

Cette doctrine présente sous forme de fiches de synthèse, les grandes nouveautés depuis l’édition précédente, l’ambition et la trajectoire prévue au cours des prochaines années.

Unicancer et l’INCa ont lancé en 2013 le programme AcSé, centré sur des essais cliniques novateurs, afin d’élargir les stratégies thérapeutiques au profit des patients en échec thérapeutique, avec un dépistage moléculaire. À ce jour, près de 1 300 patients ont bénéficié de traitements innovants dans le cadre des 5 essais du 1er programme AcSé.

Fin mai 2024, dans le programme AcSé, 2 nouveaux essais "Pan-MSI-AcSé" et "AcSé FGFR" viennent d’être ouverts aux inclusions. Ces 2 nouveaux essais ont toujours pour objectifs d’évaluer des médicaments ciblant des anomalies moléculaires souvent rares dans des indications non autorisées, de proposer des combinaisons de traitements, et d’offrir un accès à des thérapies innovantes.

Pan-MSI-AcSé se concentrera sur l'évaluation de l'efficacité du dostarlimab (anti-PD1) en tant que traitement de première ligne de certains cancers dMMR/MSI non résécables métastatiques ou localement avancés.

Les instabilités des microsatellites (MSI), initialement associées au cancer héréditaire du côlon, se retrouvent dans plusieurs types de cancers (intestin, estomac, pancréas, glande surrénale, sarcomes…), ouvrant ainsi de nouvelles perspectives de traitement.

AcSé FGFR testera une molécule ciblant les altérations des gènes FGFR pemigatinib (inhibiteur de tyrosine kinase), actuellement indiquée dans les cancers urothéliaux et les cholangiocarcinomes. Cet essai sera accessible à des patients atteints d’autres cancers et présentant ces mêmes anomalies. Cette approche permettra d'apporter des avancées significatives dans la compréhension et le traitement de ces types de cancers.

Ce nouveau programme ouvre de nouvelles perspectives pour les patients confrontés à des cancers de mauvais pronostic ou tumeurs avec anomalies moléculaires rares pour lesquelles des thérapies ciblées existent dans d’autres indications.

Le HDH (Health Data Hub) publie dans son rapport 2023 les avancées en lien avec sa feuille de route et l’accès aux données de santé.

Concrètement :

• 1 projet d’entrepôt de données de médecine de ville
• 10 bases de données disponibles et 24 autres pressenties qui devraient être publiées courant du 2° semestre 2024
• 1 entrepôt de données multicentriques intégrant le SNDS et les données de 4 établissements de santé
• Intégration dans des projets internationaux comme Quantum, Darwin…
• Mise en place de conférence, formations, publications….

Avec comme objectif, une exploitation plus importante du patrimoine de données pour améliorer la santé de tous en impliquant l’ensemble des partenaires de l’écosystème.

Un événement indésirable grave associé aux soins (EIGS) est un évènement inattendu au regard de l’état de santé et de la pathologie de la personne et dont les conséquences sont le décès, la mise en jeu du pronostic vital, la survenue probable d’un déficit fonctionnel permanent, y compris une anomalie ou une malformation congénitale (art. R. 1413-67 du décret n° 2016-1606 du 25 novembre 2016).

Tous les évènements indésirables méritent d’être analysés afin de comprendre les raisons de leur survenue et trouver la façon d’éviter qu’ils se reproduisent. De plus, les évènements graves sont déclarés afin de développer un partage d’expériences aux niveaux régional et national.

Dans ce rapport, sont traités les EIG associés aux soins dans les services d’urgence, en lien avec les tensions rencontrées par les services des urgences qui peuvent avoir un impact sur la qualité et la sécurité des soins.

L’analyse des EIGS va permettre d’identifier leurs causes et les conséquences, de tirer des enseignements et surtout de proposer des solutions aux établissements de santé et aux professionnels afin de réduire la fréquence de survenue des EIGS ou d’en atténuer les conséquences.

Les risques identifiés dans cette analyse sont connus depuis des années (exemples : sur charge de travail, erreurs médicamenteuses...) et au sujet desquels il existe déjà de nombreuses publications. Mais l’analyse réalisée par la HAS permet de constater que les mêmes dysfonctionnements perdurent et qu’il faut continuer à travailler sur ces risques pour améliorer la sécurité des patients dans les services des urgences : 

• Poursuivre la fluidification du parcours de soins des patients avant, pendant et après leur prise en charge par les services des urgences.
• Assurer la sécurité des patients lors d’hébergements inadaptés.
• Mieux former les professionnels aux spécificités des services des urgences (compétences techniques) et aux compétences non techniques, en particulier au travail en équipe.
• Renforcer le partage des informations nécessaires à la bonne prise en charge du patient tout au long de son parcours
• Sensibiliser davantage les professionnels aux risques d’erreurs diagnostiques (diagnostic retardé, erroné ou manqué) et mettre en place des outils d’aide au diagnostic pour les situations les plus à risque.
• Accentuer la sécurisation de la prise en charge médicamenteuse et de l’utilisation des dis positifs médicaux.
• Mieux prévenir les actions du patient contre lui-même (tentatives de suicide, suicides, sorties à l’insu du service).
• Renforcer l’implication de la gouvernance et des chefs de service dans le fonctionnement et l’organisation des services des urgences.

Depuis le 25 avril 2024, le cadre tarifaire de la Prise En Charge Anticipée des dispositifs Numériques a été publiée, ce JO était très attendu par l’ensemble des partie-prenantes.

PECAN est une procédure mise en place récemment pour les dispositifs médicaux numériques présumés innovants afin de permettre un accès aux patients plus rapide.

Cette prise en charge par l’Assurance Maladie d’1 an permet de finaliser la démonstration du bénéfice clinique et/ou organisationnel par le fabricant et d’être financé pendant ce temps, dans l’attente du remboursement dans le droit commun (remboursement pérenne).

Le cadre tarifaire de PECAN pour les thérapies numériques est le suivant :

• Forfait initial de 435 € TTC pour les 3 premiers mois, facturé une seule fois pour un même patient.
• Mensualité de 38,3 € TTC à partir du 4ème mois, avec une périodicité de facturation modulée en fonction du type de DM.
• Montant maximum de 780 € TTC par an et par patient.

Les innovations en santé s’accélèrent et l’offre de santé n’a jamais été si importante, pourtant de nombreux patients demeurent sans solution thérapeutique adaptée, en particulier dans les cas où il est difficile de conduire des essais cliniques dits contrôlés et randomisés. 

Les avancées technologiques pourraient permettre d’accélérer le développement de produits de santé dans ces cas de besoin médical mal ou non couvert.

Fort de ce constat, un collectif multidisciplinaire d’acteurs publics et privés s’est formé afin de mener une réflexion sur l’usage de l’Intelligence Artificielle comme accélérateur de l’innovation en réponse à ces problématiques.

Ce livre blanc détaille les enjeux et les perspectives qu’offrent l’utilisation des cohortes de patients artificiels dans les essais cliniques. 

Concrètement, des patients « artificiels » pourront être créés sur la base des données cliniques déjà existantes, recueillies dans le cadre du soin ou de recherches précédentes. Il sera ainsi possible d’optimiser la conduite des essais cliniques en limitant et simplifiant les besoins de recrutement des patients, tout en garantissant la sécurité et le niveau de preuve de ces essais.

La génération de données artificielles est un exemple d’utilisation secondaire des données de santé collectées lors de la prise en charge des patients.

Ce livre blanc a pour ambition de montrer combien les données artificielles vont jouer un rôle important dans la recherche clinique et l’optimisation des prises en charge.

En février, après 3 ans de mise en place de cette nouvelle stratégie décennale, l’INCa dresse le bilan de l’avancement.

80% des actions sont déjà lancées sur les 237 actions prévues sur 4 axes prioritaires :

• Améliorer la prévention : programme de lutte contre le tabac, la campagne de vaccination contre les virus HPV, améliorer le dépistage du cancer, et un focus particulier sur le dépistage du cancer du poumon et réduire l’impact de l’environnement (tabagisme, alcool, UV, sédentarité, pollution …)
• Limiter les séquelles et améliorer la Qualité de vie : réduction de la toxicité liée à la radiothérapie et envisager les désescalades thérapeutiques, l’accès précoce mis en place et bilan positif, la réforme du RIHN
• Lutter contre les cancers de mauvais pronostics : améliorer les taux de survie, actions sur le parcours de soins fluidifié, le programme de recherche AcSé, augmenter l’offre en imagerie
• S’assurer que les progrès bénéficient à tous : mobilisation sur les cancers de l’enfants et du jeune adulte (création de centres d’excellence en oncologie pédiatrique) et de nouveaux projets de recherche clinique.

Une avancée très significative sur la lutte contre le cancer dans ce 3° rapport.

Depuis le 17 avril 2024, l’ANSM a modifié les conditions de prescription et de délivrance de certaines biothérapies administrées par voie sous-cutanée dans le traitement des maladies inflammatoires chroniques.

Depuis 2019, seulement le renouvellement de ces spécialités était possible en ville par les médecins spécialistes concernés.

La possibilité d’être initiée en ville est fondée sur l’expérience acquise dans leur utilisation prenant en compte leur profil de sécurité et ne s’applique qu’aux biothérapies pour lesquelles le traitement est administré par voie sous-cutanée.

Ci-joint la liste des biothérapies concernées par cette modification et qui pourront être initiées en ville :

• Immunosuppresseurs : Anti-TNFs : adalimumab, certolizumab pegol, étanercept, golimumab, infliximab (seul Remsima qui peut être initié par voie sous-cutanée est concerné) ; Anti IL-1 : anakinra, canakinumab ; Anti IL-6 : tocilizumab, sarilumab ; Anti IL-17 : bimekizumab, brodalumab, ixékizumab, sécukinumab ; Anti IL-23 : guselkumab, mirikizumab, risankizumab, tildrakizumab ; Anti IL-12 et IL-23 : ustékinumab ; Anti lymphocytes T: abatacept.
• Autres : Anti IL-5 : benralizumab, mépolizumab, reslizumab ; Anti IL-13 : lébrikizumab, tralokinumab ; Anti IL- 4 et IL-13 : dupilumab ; Anti IgE : omalizumab ; Anti lymphopoïétine stromale thymique (anti-TSLP): tezepelumab.

Le décret est pris pour l’application de l’article 51 de la loi n o 2022-1616 du 23 décembre 2022 au titre de la LFSS 2023 concernant les conditions de prise en charge des actes innovants de biologie ou d’anatomopathologie hors nomenclatures (RIHN).

Les conditions d’éligibilité relatives à la prise en charge des actes de biologie ou d’anatomopathologie doivent répondre à l’ensemble des conditions suivantes :

1. Caractère innovant ne se limitant pas à une évolution technique 
2. En phase précoce de diffusion sur le territoire national et n’ont pas fait l’objet, dans les indications considérées, d’avis de la Haute Autorité de Santé
3. Les risques pour le patient, et le cas échéant pour l’opérateur, liés à la mise en œuvre de ces actes ont été préalablement caractérisés
4. Sont susceptibles, d’après les données disponibles et compte tenu d’éventuels comparateurs pertinents, de présenter un bénéfice clinique ou médico-économique significatif permettant de satisfaire un besoin médical non ou insuffisamment couvert. 

La prise en charge des actes est subordonnée : 

• A la réalisation d’un recueil, que le demandeur s’engage à organiser et financer dès l’inscription de ces actes et à transmettre à la HAS (6 mois avant la fin de la prise en charge) afin de rendre un avis sur la prise en charge ou le remboursement ultérieurs de ces actes 
• Et à l’information orale et écrite de chaque patient, effectuée par le prescripteur, sur le caractère précoce et transitoire de cette prise en charge. 

Les actes sont pris en charge pendant une durée qui ne peut dépasser six ans.

La procédure de demande de prise en charge est maintenant ouverte en plus des Conseils nationaux professionnels, aux exploitants. 

La HAS, une fois le dossier complet à 75 jours pour émettre un avis. En cas de demande de documentation complémentaire, ce délai peut être allongé de 15 jours.

Cet avis est transmis au Ministère de la Santé et aux demandeurs avant publication sur le site de la HAS.

Le ministère dispose de 60 jours pour décider de l’inscription sur la liste RIHN.

Le montant de la valorisation unitaire maximale de l’acte, la durée de la prise en charge, ainsi que la liste des établissements dans lesquels la réalisation de cet acte fera l’objet d’une prise en charge seront publiés. 

La valorisation se fait au regard des données économiques fournies et du cout d’actes comparables.

A compter du 1er janvier 2025, la valorisation unitaire maximale applicable pour la prise en charge des actes inscrits se voit appliquer, par rapport à l’année précédente, un abattement égal à 20 % de la valorisation fixée pour l’année 2024.

Depuis le 7 décembre 2023 et jusqu’au 08 avril 2025 vous pouvez candidater.

Cet appel à projets a pour ambition de financer des évaluations cliniques post marquage CE. Ces évaluations doivent être ambitieuses et précises afin de constituer l’étape ultime avant une prise en charge par la solidarité nationale.

Les objectifs de l’étude devront clairement définir la nature du bénéfice qu’ils cherchent à démontrer par rapport à l’état de l’art :

• une supériorité économique ET une supériorité médicale ;
• ou une supériorité médicale ;
• ou une supériorité économique (si la valeur clinique a déjà été démontrée) ;
• ou une supériorité économique ET une non-infériorité médicale.

Le porteur du projet doit être une structure unique, responsable du développement du dispositif et de sa mise sur le marché (marquage CE).

Total des dépenses du projet entre 200 000 € et 5 M€, pour une durée de 12 à 48 mois, pour les dispositifs médicaux dont l’innovation est majoritairement numérique.

Si vous souhaitez proposer un projet, postuler au plus vite avant le 9 avril 2024, la continuité de l’appel à projet sera fonction des moyens financiers restants.

Les produits de contraste utilisés dans le cadre des examens d’IRM et de scanners seront dorénavant directement achetés par les cabinets de radiologie (sauf exceptions).

La liste complète des produits qui ne seront plus délivrés par les pharmaciens a été publiée le 5 mars 2024 au « Journal officiel ».

Ces produits seront financés dans les forfaits facturés par les radiologues (forfaits techniques des actes d'imagerie ou par un supplément facturable en sus du forfait technique). Ils resteront néanmoins inscrits sur la liste des spécialités agréées à l'usage des collectivités et divers services publics, permettant notamment leur achat en établissements de santé.

Les fabricants, dépositaires, grossistes… pourront fournir directement en produits de contraste les structures autorisées.

L’ATIH (Agence Technique de l'Information sur l'Hospitalisation) met à jour chaque année cette liste des traitements coûteux, hors liste en sus et hors AAP, AAC, CPC, en HAD (Hospitalisation à Domicile).

En plus, un recueil d’information concernant ces traitements coûteux est mis en place afin de collecter les données de consommation et de prix de ces médicaments ne figurant pas sur la liste en sus mais qui représentent un coût important pour les établissements d’HAD. 

Un soutien financier est attribué si les patients bénéficient de ces traitements inscrits sur cette liste.

Les médicaments concernés par cette liste doivent répondre à plusieurs critères : 

• Ne pas être en arrêt de commercialisation
• Avoir un SMR important dans chaque indication concernée
• Avoir un coût de traitement journalier (CTJ) par journée de HAD > 30% du montant moyen de journée 
• Le médicament et ses génériques doivent avoir un CTJ supérieur au CTJ de référence
• Le médicament biologique et ses biosimilaires doivent avoir un CTJ supérieur au CTJ de référence

Ces 2 derniers critères ne sont actuellement pas pris en compte (en attente du nouveau modèle de financement de l’HAD).

Dans sa publication récente de mi-février 2024, la Commission Européenne annonce un retard de 3 à 6 mois sur certaines actions de cette évaluation HTA au niveau européen, notamment un retard de 3 mois sur le « Joint Clinical assessment for medicinal products » prévu en Q4-2023 et finalement disponible en Q1-2024, un délai de 3 à 6 mois sur la « cooperation by exchange of information with EMA » avec une nouvelle échéance en Q2-Q3-2024 etc.

Compte tenu du nombre de changement qu'implique l'adoption d'une HTA conjointe au niveau de l'EU et au niveau national, il pourrait s'avérer difficile de respecter les délais initialement prévus dans le HTAR et pour toutes les parties prenantes d’être pleinement préparées aux nouvelles procédures.

Ces retards soulèvent des questions sur la capacité d’être prêt pour le début des évaluations cliniques conjointes en janvier 2025.

La France se positionne actuellement en 2° position en Europe derrière le Royaume-Uni et devant l’Allemagne et la Suisse avec :

• 584 biomédicaments en développement, soit 20% des biomédicaments européens,
• 31 sites de bio production,
• des innovations pour les patients atteints de maladies souvent rares, incurables ou en situation d’impasse thérapeutique.

Cette accélération est portée par les acteurs engagés de la filière Biothérapies et Bioproduction.

Pour avoir une vision plus complète, l’Agence de l’Innovation en santé, France Biotech et France Biolead ont réalisé une étude pour faire le bilan 2023.

La HAS (Haute Autorité de Santé) souhaite renforcer l’engagement des patients dans l’évaluation en proposant la mise à disposition des patients du dossier déposé par les industriels.

Pour cela une consultation publique a été mise en ligne du 1er au 29 février afin de recueillir les avis sur les modalités possibles de transmission des dossiers.

La consultation est ouverte aux associations de patients et aux industriels qui doivent remplir un questionnaire mis en ligne sur le site de la HAS, soumettre leurs commentaires et suggestions.

L’objectif après analyse des contributions est de publier les résultats en avril 2024.

L’EMA a recommandé au total 77 AMM en 2023 dont 39 nouvelles substances actives. Seulement 3 médicaments ont bénéficié du système PRIME (Elrexfio et Talvey en oncologie et Casgevy), 8 AMM conditionnelles pour Columvi, Elrexfio, Jaypirca, Krazati, Lytgobi, Talvey et Tepkinly en oncologie et Casgevy et 1 médicament sous circonstance exceptionnelle (Loargys).

19 demandes ont été rejetées et 3 ont obtenu un avis négatif du CHMP. 

1 seul ATMP (MTI) en 2023, il s’agit de Casgevy, 1ère thérapie utilisant la technologie CRISPR/Cas9 dans le traitement de la Beta-thalassémie et de la drépanocytose sévère. Casgevy a également obtenu un avis positif de la HAS (20 décembre 2023) dans le cadre d’un accès précoce pré-AMM dans la béta-thalassémie.

Une grande partie de ces nouveaux traitements sera évaluée en 2024 par la Commission de la Transparence afin d’obtenir un remboursement. A suivre !

Le Health Data Hub (HDH) a publié en janvier 2024 un rapport concernant la mise en place d’une quinzaine de projets.

Ces projets concernent la mise à disposition de données afin d’améliorer le parcours de soins et la santé des Français.

Vous retrouverez, dans ce rapport, l’apport du HDH dans le développement de la plateforme data.ansm permettant l’accès à tous aux déclarations de pharmacovigilance et ruptures de stocks, dans la lutte contre l’antibiorésistance (BactHub), dans l’amélioration du parcours de soins des patients, mieux prévenir les allergies, prévenir les risques traumatiques... avec de très nombreux projets en collaboration avec des associations de patients et sociétés savantes.

Bonne lecture !

La loi de financement de la sécurité sociale pour 2024 (LFSS 2024) a été promulguée le 27 décembre 2023 (LOI no 2023-1250 du 26 décembre 2023).

Elle présente une prévision de solde de la sécurité sociale pour 2024 à -11,3 Md€ avec une dégradation par rapport à 2023 (-9,5 Md€).

L’Objectif national de dépenses d’assurance maladie (Ondam) pour 2024 s’élève à 254,9 milliards d’euros. Ce montant est en hausse de 3,2 % par rapport à l’Ondam 2023 révisé, hors dépenses de crise.

Les objectifs prioritaires de cette loi concernent :

- Le renforcement de la prévention : 

• Faciliter l’accès au vaccin contre le papillomavirus dès 11 ans
• Améliorer la santé sexuelle en facilitant l’accès aux préservatifs
• Lutter contre la précarité menstruelle en facilitant l’accès à des protections périodiques réutilisables
• Au travers d’expérimentations : l’expérimentation de programmes d’activité physique adaptée pour les patients souffrant de cancers et l’expérimentation d’un parcours de soin dédié pour les dépressions post-partum

- La transformation du financement et de l’organisation du système de santé :

• La réforme de l’assiette de cotisation des travailleurs indépendants, ou celle du financement des établissements de santé

- La poursuite des politiques de soutien à l’autonomie avec la construction d’une société du bien vieillir et à la pleine inclusion des personnes en situation de handicap : 

• La création d’un droit renouvelable à l’allocation journalière de prochaine aidant, 
• La création d’un service de repérage, de diagnostic et d’accompagnement précoce pour toutes les situations de handicap pour les enfants
• Le remboursement intégral des fauteuils roulants pris en charge sur la liste des produits et prestations.

- De nombreuses mesures pour le médicament :

• La suppression du régime dérogatoire des AMM pour les médicaments dérivés du sang (Art 29)
• Le report de la réforme du financement des produits de contraste jusqu’au 1er mars 2024 (Art 59)
• Les nouvelles restrictions à la prise en charge des médicaments à fort enjeu de santé publique ou financier à un formulaire (Art 73)
• Modifications des conditions pour les accès compassionnels et accès précoces (Art 76)
• La création d’un mécanisme d’autorisation d’utilisation temporaire et de prise en charge des médicaments à base de cannabis (Art 78)
• La délivrance sans ordonnance de certains médicaments après la réalisation d’un test d’orientation diagnostique (TROD)(Art 52)
• La substitution des biosimilaires permise 2 ans après l’inscription du premier biosimilaire en ville (Art 54)
• Les mesures relatives aux ruptures d’approvisionnement : dispensation conditionnelle, extension des pouvoirs de l’ANSM (Art 72)
• Mesures sur les médicaments d’intérêt thérapeutique majeur (MITM) (Art 77)
• Les mesures relatives à la clause de sauvegarde M, montant M 2024 fixé à 26,4 milliards d’euros (Art 4, 28 et 29)

La plupart de ces mesures ne sont pas immédiatement applicables, les décrets d’application sont attendus pour l’entrée en vigueur.

L’agence de l’Innovation en Santé a été créée il y a tout juste 1 an dans le cadre du plan Innovation Santé 2030.

Cette feuille de route se décline en 12 objectifs permettant d’accélérer l’accès aux innovations, qu’il s’agisse de nouvelles technologies, de médicaments innovants ou de solutions médicales avancées, d’améliorer ainsi notre système de santé et de faire rayonner la France à l’international.

Ces 12 objectifs sont regroupés en 5 grandes thématiques :

1. Anticiper les innovations et les besoins médicaux pour orienter les politiques publiques
2. Faciliter, accélérer, simplifier le parcours d’une innovation, de son idée à la mise à disposition des patients
3. Accompagner les porteurs de projets innovants à chaque étape de leur parcours
4. Investir pour faire de la France la 1re nation européenne innovante et souveraine en santé
5. Intégrer la prévention comme pivot d’un changement d’échelle en matière de résultats et d’impacts positifs pour la santé des Français : un besoin majeur

Cette feuille de route s’inscrit au sein de différentes initiatives en cours ou à venir dont celles issues du "rapport Borne".

Lorsque la commission de la transparence (CT) émet un avis sur un médicament, elle est souvent confrontée à des incertitudes sur son utilisation en pratique courante, son bénéfice clinique et ses effets indésirables chez les patients. Pour répondre à ces interrogations, la CT demande au laboratoire la réalisation d’études post-inscription.

Les laboratoires proposent les protocoles d’étude permettant de répondre aux demandes d’étude post-inscription. Le service évaluation du médicament évalue ces protocoles et s’assure qu’ils sont en mesure de répondre aux questions posées.

Grâce à ce nouveau tableau de bord dynamique, vous avez accès à la liste des médicaments concernés par une étude post-inscription en cours et également la liste des médicaments pour lesquels les résultats de l’étude post-inscription ont été évalués par la CT.

Il est possible de faire une recherche par le nom du produit, la classe thérapeutique et de sélectionner l’objectif de l’étude par exemple efficacité, qualité de vie, conditions de prescription ou d’utilisation, impact sur la morbi/mortalité, le système de soins, observance, la tolérance…

Ces listes seront actualisées chaque mois.

Par suite d’une autosaisine de la HAS sur proposition de son Conseil pour l’Engagement des Usagers (CEU), la HAS a mis en place ce projet avec une note de cadrage validée en septembre 2023. La 1ère réunion du groupe de travail aura lieu fin novembre avec une publication des rapports qui est attendue pour fin 2024.

La notion « d’expérience patient » fait l’objet de nombreuses définitions et recouvre de nombreuses dimensions de l’expérience de soins.

L’objectif de ce projet sera de clarifier les notions « d’expérience patient » et de « savoirs expérientiels », ainsi que leurs articulations avec l’engagement des usagers pour aider les personnes qui agissent en faveur de l’engagement des personnes soignées ou accompagnées : les associations de patients, les associations de personnes accompagnées dans les secteurs social et médico-social, leurs représentants dans les instances de pilotage et de gouvernances, les professionnels des secteurs sanitaires, social et médico-social, les décideurs de ces structures.

Dans ce projet, une revue de la littérature et un guide méthodologique sont les 2 livrables attendus pour répondre, entre autres, à ces questions : En quoi ces notions sont-elles utiles au développement de l’engagement des usagers ? Quelles conditions sont à réunir pour que ces notions soient utilisées ?

Le dispositif est opérationnel depuis avril 2018 et a fait l’objet de bilans réguliers.

Cette 6° actualisation donne une vue d’ensemble par région des expérimentations ainsi que les expérimentations nationales et initiatives ministérielles.

Cet Atlas est un complément du rapport au Parlement de 2022.

A l’heure actuelle, il y a plus de 350 projets en cours d’expérimentation répartis sur l’ensemble du territoire. 

Vous trouverez dans ce rapport l’ensemble des projets synthétisés sous forme de fiches avec le descriptif du projet, les porteurs de projet, les partenaires, les patients inclus, la durée de l’expérimentation, le financement….

Expérimenter, c’est innover pour mieux soigner !

La HAS a mis en ligne un nouveau tableau de bord concernant l’évaluation des médicaments dans le droit commun (DC) et également dans le cadre de l’accès précoce (AP). 

Ce tableau est plus dynamique et actualisé tous les mois, à la différence du précédent qui était actualisé par trimestre et comportait moins d’information.

Vous pourrez retrouver l’ensemble de ces données : 

• Le nombre de dossiers en cours d’examen.
• Le nombre de demandes traitées en cumul depuis le début de l’année ou les années précédentes. Le bilan annuel est présenté en 2 parties : le droit commun (Inscriptions et extensions d’indications/autres) et l’accès précoce (1ère demande /autres).
• Le délai médian d’évaluation en jours pour les DC et AP.
• Les avis ou décisions rendus à l’issue de l’évaluation (Nombre de SMR et ASMR octroyé en DC et décision favorable ou pas en AP).
• Les aires thérapeutiques concernées : un constat lors de cette mise à jour avec l’oncologie toujours de loin le domaine thérapeutique avec le plus d’évaluation en DC et en AP.

A noter également le bilan des accès précoces depuis sa mise en place au 1er juillet 2021.

Parmi les 125 décisions rendues, 98 étaient favorables soit environ 80% avec un délai médian de 77 jours en-dessous du délai règlementaire de 90 jours.

C’est la 3° édition du Panorama des cancers en France réalisé par l’INCa. Cette nouvelle édition présente une synthèse des données récentes concernant l’épidémiologie de l’ensemble des cancers et des principales localisations, ainsi que la prévention, le dépistage et les soins du cancer. 

Les nouveaux cas de cancers en 2023 s’élèvent à 433 136 et c’est toujours en forte progression due dans une large proportion à l’évolution démographique de notre pays (accroissement et vieillissement de la population), mais aussi à l’augmentation du risque lié à nos comportements et à nos modes de vie d’où la nécessité d’une forte mobilisation de tous.

La moitié des cancers pourraient être évités grâce aux changements de nos comportements et de nos modes de vie (tabac, alcool, alimentation déséquilibrée, sédentarité, exposition aux rayons UV). Ce sont donc plus de 170 000 nouveaux cas de cancers que nous pourrions ainsi éviter chaque année.

En France, les cancers représentent la première cause de décès chez l’homme, et la deuxième chez la femme. Chez les femmes, deux cancers en particulier montrent une augmentation préoccupante : le cancer du poumon et le cancer du pancréas.

Les cancers pédiatriques avec un taux de survie à 5 ans, dépasse désormais 80 %. C’est encourageant, mais il faut encore progresser.

La recherche, la prévention et le dépistage sont majeurs pour ralentir cette progression.

Parmi les activités de l’ANSM, nous pouvons souligner l’accompagnement des patients dans l’accès aux traitements innovants. 

En 2022, l’ANSM a fait un 1er bilan de l’expérimentation du cannabis médical (2296 patients inclus) et poursuivi son engagement dans l’étude SACHA sur les nouvelles molécules en oncologie pédiatrique. Cette étude s’appuie essentiellement sur les données d’accès compassionnels délivrées pour les cancers pédiatriques.

Concernant les accès précoces (AAP), 30 avis favorables ont été rendus pour 21 médicaments. 63340 AAC représentent plus de 27 000 patients traités et 293 médicaments (60 % des AAC représentent 10 produits) en forte augmentation par rapport aux années précédentes.

L’ANSM s’est également beaucoup investie dans la gestion des risques de ruptures de stocks. 

Toutes les autres activités de l’ANSM sont détaillées dans le rapport complet.

Ce nouveau PLFSS s’inscrit dans un environnement économique complexe au niveau mondial et européen.

Pour la France, la maîtrise de la dépense est clé et l’objectif est très clairement de réduire le déficit des comptes sociaux.

4 grands objectifs pour ce PLFSS 2024 : 

• Renforcer la prévention et l’accès aux soins
• Transformer le financement et l’organisation du système de santé
• Lutter contre la fraude
• La poursuite des politiques de soutien à l’autonomie

Une progression de l’ONDAM de 3,2 % est prévue en 2024 soit une augmentation de 8 Md€ à champ constant par rapport à 2023.

Cependant 3.5 Md€ d’économies sont attendues : 

• 1.3 Md€ sur les produits de santé avec 1 Md€ en baisses de prix (850 M€ sur le médicament et 150 M€ sur le dispositif médical) et 300 M€ sur les volumes
• 1 Md€ sur les soins de ville (biologie, produits de contraste …)
• 1.25 Md€ sur les prescriptions et la prise en charge

Les mesures principales concernant les produits de santé sont :

• Mécanisme de stabilisation de la clause de sauvegarde M 2023 et 2024
• Renforcement de l’obligation pour les industriels de trouver un repreneur en cas d’arrêt de commercialisation d’un médicament d’intérêt thérapeutique majeur (MITM).
• Renforcement des leviers d’épargne de médicaments en rupture d’approvisionnement (dispensation conditionnelle et délivrance de médicaments à l’unité).
• Facilitation de l’inscription dans le droit commun des expérimentations organisationnelles article 51.
• Déploiement des campagnes de vaccination (HPV).
• Elargissement des compétences des pharmaciens en matière de prescription d’antibiotiques, après un test rapide d’orientation diagnostique (Trod) pour les angines et cystites.

Comme chaque année, fin septembre/début octobre, le PLFSS est le RDV législatif annuel qui fixe les dispositions budgétaires de la SS dont les conditions économiques de l’accès aux produits de santé en France. 

Le PLFSS est examiné, discuté, amendé alternativement par le parlement et le Sénat au cours de l’automne, puis la loi sera votée en décembre 2023.

Le PLFSS est toujours très attendu par les industriels du secteur de la Santé surtout concernant les contraintes budgétaires liées aux montants des économies à réaliser chaque année. 

Cette année, suite au rapport « Borne », il est attendu une prise en compte de la situation actuelle dans ce PLFSS notamment vis-à-vis de la clause de sauvegarde et son montant. 

Le gouvernement a pris en compte les attentes des industriels et a dévoilé en amont de la présentation du PLFSS, le rendement de la clause de sauvegarde pour 2023 et 2024. Le rendement de la clause de sauvegarde sera abaissé à 1.6 milliard d’Euros au titre de 2023 (par rapport aux dernières estimations autour de 2Mds) et stabilisée à ce niveau pour 2024. Le montant M 2024 n’a pas encore été divulgué. 

Le montant des baisses de prix sur les produits de santé (médicaments et Dispositifs médicaux) sera d’1 milliard d’euros répartis en 850 M€ pour le médicament et 150 M€ pour les dispositifs médicaux (proche des années précédentes). 

Certaines dispositions viendront également :

• Renforcer l’attractivité de la production de produits en France ou en Europe pour permettre la relocalisation ou éviter la délocalisation ;
• Eviter les ruptures d’approvisionnement du marché français ;
• Assouplir les règles de l’accès précoce pour permettre aux innovations d’arriver plus rapidement en France.

Le PLFSS sera présenté au gouvernement mercredi 27 septembre et au parlement la semaine suivante.

La stratégie Nationale de Santé permet de définir les grandes orientations de la politique de santé pour les 10 ans à venir. L’analyse a été menée par le Haut Conseil de la Santé Publique (HCSP) sur l’état de santé de la population en prenant en compte la crise sanitaire Covid-19.

Plusieurs objectifs d’amélioration ont été définis parmi eux :

• Permettre à tous les citoyens de vivre plus longtemps en bonne santé, par la prévention, la promotion de la santé et l’accompagnement à tous les âges de la vie ;
• Répondre aux besoins de santé de chacun, sur tout le territoire, avec une offre de santé adaptée ;
• Rendre notre système de santé plus résilient et mieux préparé face aux défis écologiques et aux crises.

Cette consultation publique ouverte jusqu’au 2 octobre 2023 permettra de recueillir les avis de tous les Français sur les priorités, les orientations et les leviers en lien avec ces objectifs.

La mission avait été lancée en janvier 2023 afin de formuler des propositions au Gouvernement concernant la régulation et le financement des produits de santé (médicaments et dispositifs médicaux).

Ce rapport représente un travail conséquent réalisé par les 6 experts en charge de cette analyse avec un constat attendu sur les difficultés de notre système de régulation actuel. 

De nombreuses propositions (63) sont faites dans ce rapport avec l’objectif que certaines d’entre elles soient une base du prochain PLFSS 2024 qui devrait être dévoilé prochainement.

Entre autres, il est relevé que les process d’accès au marché sont de plus en plus complexes et il est nécessaire de les simplifier en mettant à plat les évaluations cliniques et médico-économiques, la fixation des prix et la vie conventionnelle pour tenir compte de la diversité des produits de santé et de l’innovation. Un autre point important pour les industriels est la régulation financière avec la clause M, un dispositif qui devrait être limité.

L’ensemble des autres propositions pourraient s’inscrire dans les plans France 2030 et Innovation Santé au fil du temps.

Après cette étape importante, nous attendons impatiemment le déploiement dans les prochaines semaines ou mois ! 

Le rapport que remet chaque année l’Assurance Maladie, aux Ministres chargés de la santé et de la Sécurité Sociale et au Parlement sur l’évolution des charges et des produits de l’Assurance Maladie a pour objet d’éclairer la préparation et les débats du projet de loi de financement de la sécurité sociale (PLFSS) et plus largement des politiques de santé. 

L’accès aux soins demeure une problématique de premier ordre et un souci du quotidien pour de nombreux assurés sociaux.

L’approche populationnelle s’intéresse à une population et à ses besoins spécifiques en matière de santé. Cette année, le rapport porte sur deux populations distinctes : les jeunes et les personnes âgées.

L’approche par pathologies souhaite conduire des approches prioritaires pour : le diabète l’insuffisance cardiaque, le cancer, et la santé mentale.

Pour répondre à ces actions ambitieuses de Santé publique, l’AM a formulé 30 propositions innovantes.

A l’issue de son assemblée générale de fin juin 2023, le SNITEM (Syndicat National de l'Industrie des Technologies Médicales) a publié son rapport annuel. 

Le rapport revient sur les 12 projets marquants de ces derniers mois, les projets les plus importants ont été :

• Le report de la période de transition du règlement MDR afin d’assurer une mise en conformité réussie, mais aussi une évaluation efficace des produits sur le marché européen (report sous conditions jusqu’à fin 2027 ou fin 2028)
• Participation aux évolutions des modes de prises en charge et des mécanismes de régulation et de financements des dispositifs médicaux en proposant au Gouvernement (mission interministérielle sur les produits de santé) des solutions.
• Les défis concernant les surcoûts liés à l’inflation en développant de nouveaux modèles organisationnels.

La collecte de données dans le cadre des accès précoces reste un enjeu majeur, la HAS a donc adapté son modèle pour les médicaments indiqués dans les maladies rares en s’appuyant sur la BNDMR (Banque Nationale de Données Maladies Rares), et en encourageant l’utilisation de sources de données préexistantes.

Ce modèle est à utiliser depuis le 15 juillet 2023.

L’ensemble des 10 rapports de la HAS concernant les différentes commissions a été publié le 29 juin dernier. L’activité 2022 de la HAS a encore été chargée en poursuivant les travaux post-COVID et les évaluations des demandes d’accès précoces toujours aussi nombreuses.

Le rapport de la Commission de la Transparence met en évidence les grandes réalisations de 2022 :

• La consolidation de l’évaluation des autorisations d’accès précoce, impliquant la Commission de la Transparence (avis) et le Collège de la HAS (décision) avec une revue des process (mise à jour de la doctrine HAS d’accès précoce).
• La revue de la doctrine de droit commun (publiée début 2023)
• Des contributions des patients lors des évaluations d’inscriptions/accès précoce représentant environ 53 % (157 contributions ouvertes)
• Un délai d’instruction médian des demandes d’inscription et d’extension d’indication de 107 jours, un peu supérieur aux délais réglementaires de 90 jours
• Le nombre de dossiers a été en augmentation d’environ 10% en 2022 versus 2021
• 66 nouveaux médicaments ont reçu un avis favorable au remboursement avec un progrès thérapeutique identifié dans 34 situations cliniques (ASMR II à IV).

L'article 59 de la Loi de Financement de la Sécurité Sociale (LFSS) 2022 a permis la création d’un nouvel article dans le CSS pour encadrer la prise en charge de certains médicaments :

• inscrits pour au moins l'une de leurs indications sur la liste en sus ;
• susceptibles d'être utilisés "en association, concomitamment ou séquentiellement" avec d'autres médicaments qui bénéficient dans ces indications d'une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM), d'une prise en charge de droit commun ou d'un accès précoce ;
• mais qui ne bénéficient pas d'une homologation ou d'une prise en charge dans ces indications où elles sont utilisées "en association, concomitamment ou séquentiellement".

Elle impose à l'industriel exploitant ces spécialités d'informer le CEPS, au plus tard chaque 15 février, du chiffre d'affaires total de leur produit au titre de l'année précédente.

L'arrêté autorisant la prise en charge dans une indication donnée du médicament concerné doit être publié au Journal Officiel dans un délai de 90 jours après accusé de réception de la demande par les ministres.

Le décret détaille aussi les remises annuelles associées (selon un barème progressif en attente de publication) et la fin de prise en charge d’un médicament par arrêté des ministres :

• lorsque le médicament est radié de la liste en sus ;
• lorsque la (ou les autres) spécialité(s) avec lesquelles il est utilisé en association est ou sont radiée(s) ou ne sont plus prises en charge en accès précoce sans remboursement de droit commun dans la foulée ;
• lorsque l'industriel ne verse par les remises dues.

La prise charge s'arrête aussi si le produit est agréé aux collectivités ou reçoit une autorisation d'accès précoce dans la ou les indications considérées.

L’accès direct est un dispositif issu de la Loi de Financement de la Sécurité Sociale (LFSS) 2022 dont le cadre réglementaire a été publié au Journal Officiel du 13 mai 2023.

Cette expérimentation sera d’une durée maximale de 4 ans permettant aux patients de pouvoir accéder à de nouveaux traitements disposant d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) dans des délais plus courts. 

Les spécialités concernées ne doivent pas avoir fait l’objet d’un accès précoce ou compassionnel.

La prise en charge par l'assurance maladie sera pour une durée maximale d’un an.

Le demande d’accès direct devra se faire dans le mois qui suit l’avis de la Commission de la Transparence. Le niveau de SMR requis pour bénéficier de l’accès direct doit être majeur ou important et le niveau d’ASMR doit être de I à IV.

L’administration doit notifier sa décision dans un délai de 45 jours à compter de l’accusé de réception du dossier de demande d’accès direct.

L’exploitant titulaire d’une spécialité bénéficiant d’un accès direct doit déclarer au CEPS le montant de l’indemnité maximale qu’il réclame aux établissements pour cette spécialité.

D’après le rapport IQVIA publié récemment, il est à noter que l’oncologie continue fortement son développement avec encore de nombreuses innovations à venir. Les coûts associés à ces innovations pèsent de plus en plus sur les budgets des systèmes de santé.

Plus de 2000 produits sont en cours de développement clinique dont 250 uniquement avec des CAR T-cell.

Le développement des vaccins à ARNm dans le cancer est également en forte progression passant de 8 en 2017 à 21 en 2022.

Les compagnies chinoises jouent un rôle de plus en plus important sur ce marché avec une contribution à hauteur de 22% dans le pipeline alors qu’elle n’était que de 5% il y a 10 ans.

Ces 5 types de tumeurs (sein, poumon non à petites cellules, prostate, myélome multiple et rein) représentent à ce jour 53% des ventes. Les PD1/PD-L1 inhibiteurs ont fortement contribué à cette évolution.

Entre 2018-2023, la moyenne de lancement est de 23 traitements anti-cancéreux/an;

La campagne des demandes d’évaluation d’actes est ouverte depuis le 1er juin et jusqu'au 3 octobre 2023, en vue d'une inscription au programme de travail HAS 2024. 

Les Conseils Nationaux Professionnels (CNP) peuvent déposer un dossier sur la plateforme EVActe. La demande doit obligatoirement être portée par un CNP. 

Pour réaliser le dossier de demande, il faut :

• Un formulaire de demande intégralement complété
• Un mandat de dépôt de demande complété et signé par le déposant et par le responsable légal du CNP 
• Les articles/études scientifiques/recommandations professionnelles pour justifier des différents éléments de la demande

La HAS propose trois modalités d'accompagnement :

• Les rencontres d'orientations stratégiques
• Les rencontres précoces quand votre acte est nouveau
• Les rendez-vous pré-dépôt 

Toutes ces rencontres sont gratuites, optionnelles, confidentielles et non-liantes.

L’objectif de cette nouvelle plateforme est de faciliter pour tous (particuliers, professionnels de santé et industriels) l’accès aux données sur le médicament et assurer une plus grande transparence. 

Data.ansm regroupe les données de déclarations d’effets indésirables de médicaments, d’erreurs médicamenteuses et de ruptures de stocks de médicaments depuis 2014.

L’ANSM en partenariat avec le Health Data Hub a développé cette plateforme à partir de 5 bases de données déjà existantes : Open Medic, la base CODEX, la base des erreurs médicamenteuses, la base Pharmacovigilance et Trustmed pour les ruptures de stock.

Les données statistiques seront mises à jour par année civile, au mois d’avril pour l’année précédente.

La France, comme de nombreux pays, fait face au vieillissement de sa population et à une explosion des maladies chroniques : les 75 ans et plus représenteront 16 % de la population en 2050 et plus de 20 % d’entre eux cumulent trois pathologies ou traitements chroniques. Ceci bouleverse notre système de santé, initialement pensé autour de l’hôpital. 

Les pratiques ambulatoires ont été initiées en France, depuis une vingtaine d’années, avec l’apparition des hôpitaux de jour (HDJ). Ces activités se sont par la suite structurées avec l’émergence d’actes de chirurgie ambulatoire, mais aussi avec le développement de prises en charge en hospitalisation à domicile (HAD). 

Il est essentiel de favoriser le retour à domicile des patients après une hospitalisation et permettre plus de prises en charge directement au domicile. Ces nouveaux parcours de santé mobilisent un nombre d’acteurs important, au-delà de l’hôpital.

L'émergence de nombreuses innovations ces dernières années a contribué à transformer de manière significative les parcours de santé et de proposer de nouveaux modes de prises en charge grâce aux innovations techniques (robot chirurgical qui réduit le temps des interventions…), technologiques (télésurveillance…) et aux innovations thérapeutiques (anticancéreux par voie orale…). Malgré cela, la France peine encore à amorcer le virage ambulatoire, c’est dans ce contexte que l’étude menée par l’Institut Montaigne auprès d’un grand nombre d’acteurs de la santé a permis de formuler 6 propositions opérationnelles pour construire de nouveaux parcours de soins, plus efficients, plus fluides et plus équilibrés entre la ville, l’hôpital et le domicile.

Le forfait innovation a pour objectif de faciliter l’accès des patients à des technologies innovantes en phase précoce de développement. Le forfait innovation mis en place en 2015 a évolué au cours du temps pour mieux répondre aux attentes des industriels et des professionnels de santé.

Depuis 2015, 16 technologies de santé (45 %) ont fait l’objet d’un avis favorable de la HAS (dont 10 DM et 6 actes) pour l’accès au forfait innovation.

Pour poser le diagnostic d’une encéphalopathie par déficit en transporteur de glucose de type 1, il faut mettre en évidence une hypoglycorachie comme examen de référence, la glycorachie nécessitant la réalisation d’une ponction lombaire. 

Le test METAglut1™ est un dispositif médical de diagnostic in vitro (DM-DIV), réalisé sur une prise de sang, permettant de mettre en évidence un déficit d’expression du transporteur de glucose (Glut1) à la surface des érythrocytes circulants. 

En 2017, la société METAFORA Biosystems SAS commercialisant le test METAglut1™ a obtenu un avis favorable de la part de la HAS pour la réalisation d’une étude clinique dans le cadre du forfait innovation. L’étude clinique proposée dans ce cadre avait pour objectif d’évaluer les performances diagnostiques du test METAglut1™ chez des patients présentant un tableau clinique compatible avec une encéphalopathie par déficit en transporteur de glucose de type 1, permettant ainsi de fournir les données cliniques indispensables pour qu’un acte puisse revendiquer un service attendu (SA) suffisant.

Au terme de l’étude clinique en avril 2022, la DGOS a saisi la HAS qui a pris en compte les résultats rapportés par l’étude réalisée dans le cadre du forfait innovation qui ont confirmé les performances diagnostiques de ce test reposant sur une simple prise de sang et sont du même ordre que celles de la glycorachie (Ponction lombaire).

Le test METAglut1™ s’est donc vu octroyé par la HAS une amélioration de service attendu de niveau II (ASA II) ce qui conduira l’Assurance Maladie à se prononcer sur son remboursement effectif dans un délai maximum de 6 mois.

Suite à la nomination du Professeur Lionel Collet à la présidence du collège de la HAS publiée au Journal officiel du 20 avril dernier, Claire Compagnon, Anne-Claude Crémieux et Jean-Yves Grall sont nommés membres du collège de la HAS par décret du 21 avril 2023.

Ils succèdent au sein du collège à Elisabeth Bouvet, Cédric Grouchka et Valérie Paris, dont les mandats ont cessé le 9 avril dernier.

Les mandats des nouveaux membres sont d'une durée de six ans.

Claire Compagnon est juriste de formation spécialisée en droit de la santé et prendra ses nouvelles fonctions le 1er juin.

Anne-Claude Crémieux est infectiologue, Professeur des universités-praticien hospitalier (PU-PH), elle exerce à l'hôpital Saint-Louis (Assistance publique-hôpitaux de Paris, AP-HP).

Jean-Yves Grall cardiologue de formation, a notamment été Directeur Général de plusieurs agences régionales de santé (ARS) et directeur général de la santé (DGS).

Le Pr Lionel Collet est pressenti pour être nommé Président du collège de la Haute autorité de santé, le mandat de l'actuelle présidente du collège de la HAS, Dominique Le Guludec, prenant fin le 9 avril. 

Le président du collège de la HAS, comme ses autres membres, est nommé par un décret du président de la République. Le mandat du président de la HAS est de six ans.

Avant cette nomination formelle, il doit être entendu par les commissions des affaires sociales de l'Assemblée nationale et du Sénat. Les deux commissions se sont prononcées en faveur de sa nomination.

Le Pr Lionel Collet est Professeur des universités-praticien hospitalier (PU-PH), ORL et psychiatre aux Hospices civils de Lyon (HCL) de 2000 à 2012 et Président de l'université Claude-Bernard Lyon I de 2006 à 2011. Il a également été au cabinet de la ministre de la Santé, Agnès Buzyn puis de nombreuses fonctions (Coordinateur du CSIS, Président de l’INTS et de CNCP…)

Pour la HAS, Il estime entre autres, que la place des usagers du système de santé et des patients dans l'expertise sera encore renforcée et insiste sur l'importance qu'il souhaite donner aux sciences humaines et sociales dans l'expertise fournie par la HAS. 

La nouvelle commission de la HAS récemment créée est la Commission d’évaluation des technologies de santé diagnostiques, pronostiques et prédictives (CEDiag). 

Cette commission évaluera toutes les technologies de santé à visée diagnostiques, pronostiques et prédictives, qu’elles soient des actes professionnels (examens de radiologie ou de médecine nucléaire, examens de biologie médicale, d’anatomocytopathologie…), des médicaments à visée diagnostique (médicaments radiopharmaceutiques, produits de contraste en imagerie…) ou dispositifs médicaux (autotests…).

Elle pourra être sollicitée par les autres commissions pour son expertise comme la CT, la CNEDiMTS ou la CEESP.

Les membres de cette Commission ont tous été nommés et le mandat court du 6 avril 2023 au 6 avril 2026.

Suite à son rapport 2022 récemment publié (fin mars 2023), le Health Data Hub a élaboré sa feuille de route pluriannuelle 2023-2025.

Retour sur les grandes réalisations du HDH : 

• Sélection des bases de données venant enrichir le catalogue (entrepôts de données de santé hospitalière, bases de cancérologie…) et lancement d’un projet d’entrepôt de données pour la médecine de ville.
• Réduction des délais d’accès à ces données grâce à la mise en place de formation et de nombreux projets (73 projets dont 22 initiés en 2022)
• Amélioration de l’offre sur le plan technique
• Prise en compte de la société civile afin d’impliquer plus les citoyens dans l’accès aux données de santé
• Contribution au futur espace européen des données de santé
• Mise en place de plus d’une centaine de partenariats

La feuille de route 2019-2022 arrivant à échéance, une nouvelle feuille de route a été élaborée comprenant les 4 axes stratégiques déjà présents dans la feuille 2019-2022 mais qui sont renforcés, précisés et priorisés.

Le baromètre de l’AFCROs publié le 20 mars dernier confirme la place de la France comme un des leaders de la recherche clinique en Europe.

La recherche clinique française est toujours fortement orientée vers les essais interventionnels (1443 en 2022) en oncologie et en maladies rares même si une baisse légère (10 %) est à noter en 2022. Parmi les études observationnelles (933 en 2022), il est également constaté une baisse de 17%.

Cependant cette baisse d’activité est constatée dans les autres pays d’Europe. La recherche clinique avait été fortement soutenue ces dernières années par les études sur le COVID, ce qui n’est plus le cas, et impactée par de nombreux changements en 2022 et à venir (Crises géopolitiques, financières, nouveaux règlements…).

La publication des tarifs de la télésurveillance devrait être effective d’ici quelques semaines. 

A partir du 1er juillet, les dispositifs médicaux numériques (DMN), les accessoires et les prestations médicales associées pourront être prise en charge dans le cadre des activités de télésurveillance.

La prise en charge sera sous forme de forfait avec une rémunération pour le DMN, le suivi médical en distanciel, modulable en fonction de différents critères. Le forfait de prise en charge sera à 100 %.

Le 1er juillet sera également la fin de l’expérimentation ETAPES.

Annoncé en 2021, le plan "Innovation Santé 2030" prévoit 7,5 milliards d’euros pour faire de la France un pays leader en innovation de santé et contribuant à la souveraineté en santé en Europe ainsi qu’un ensemble de mesures législatives et règlementaires présentent dans les différentes Lois de Financement de la Sécurité Sociale (LFSS).

L'Agence de l’Innovation en Santé (AIS), sous l’autorité de la 1ère Ministre, contribue notamment à poursuivre et amplifier les travaux visant à accélérer l’accès aux innovations et s’attache à animer et stimuler l’écosystème de l’innovation en région.

L’AIS a pour mission d’être l’interlocutrice privilégiée des acteurs de l’innovation en santé et contribue au développement de nouveaux projets.

Dans ce cadre, Paris Saclay Cancer Cluster est le 1er Biocluster mis en place avec un pôle d’excellence regroupant les entreprises, le soin, la recherche et l’innovation de rupture, ils ont pour ambition de transformer le paysage de la recherche biomédicale française.

Faisant suite à la publication de l’article dans le BMJ EBM*, La Commission de la Transparence a mis à jour sa doctrine notamment sur les conditions d’acceptabilité des études comparant un essai mono-bras à des données externes.

Les études contrôlées randomisées en double aveugle restent le prérequis et la référence incontournable de l’évaluation de tout médicament.

Mais en l’absence de comparaison directe, les essais cliniques mono-bras avec bras de contrôle externe, ou d’autres formes de comparaison indirecte, pourront permettre l’appréciation de la valeur ajoutée d’un médicament uniquement si ces comparaisons sont de bonne qualité méthodologique et peuvent entraîner alors une valorisation du niveau d’ASMR. 

Les données issues d’études en vie réelle peuvent également être prises en compte.

D’autre part, nous retrouvons dans cette nouvelle doctrine un focus particulier sur l’évaluation des médicaments pédiatriques et les antibiotiques de derniers recours.

* Rapid access to innovative medicinal products while ensuring relevant health technology assessment. Position of the French National Authority for Health.

Depuis 2 ans, G_NIUS, Guichet National de l'Innovation et des Usages en e-Santé développée par le Ministère de la Santé en collaboration avec l’Agence du Numérique en Santé, aide les entreprises innovantes à mieux définir leurs projets. 

G_NIUS met à disposition différents outils pour aider les porteurs de projet à s’orienter dans le monde de la santé numérique en France (Les DM numériques en Europe, les aides financières, feuilles de route par régions, les documents et rapports...).

Cet appel à projet concernant l’imagerie médicale est lié à un secteur en pleine mutation avec de nombreuses innovations (numérique, IA …) notamment dans les technologies de diagnostic au centre du parcours de soins du patient.

Ce projet est doté d’un investissement de 90 M€. Les projets soutenus auront vocation à être ensuite rapidement déployés dans tous les hôpitaux. Cet appel à projet est ouvert jusqu’au 28 mars 2023.

L’accélération de la mise à disposition de médicaments sur des maladies rares avec des populations réduites renforce l’intérêt des données en vie réelle pour compléter les essais cliniques et réduire l’incertitude pour les agences d’évaluation. Cependant, à ce jour, l’impact des données en vie réelle pour l’obtention d’un remboursement reste encore limité et très variable selon les pays. La proportion de dossiers intégrant des données en vie réelle est passée de 6% en 2011 à 39% en 2021. 

Le rapport publié par IQVIA en fin d’année 2022 présente la prise en compte des données en vie réelle dans l’évaluation des médicaments en oncologie. Les travaux ont été présenté à l’ISPOR Europe 2022 avec 20 exemples en oncologie.

Sur la base de cette analyse, le rapport conclut avec des initiatives à mettre en place pour optimiser l’impact des données en vie réelle dans l’évaluation à travers l’Europe. Parmi ces initiatives sont cités, le guide de la HAS sur l’utilisation des données en vie réelle publié en 2021, en Allemagne, le rapport 2019 GSAV, et pour le NICE publication en juin 2022 du RWE Framework.

Une étude récemment publiée par la CNAM analyse la littérature scientifique internationale sur l’efficacité des e-thérapies en santé mentale et explore les modalités de déploiement de ces solutions numériques.

Faisant suite à la crise COVID-19 avec un fort impact sur la santé mentale, les systèmes de santé s’intéressent de plus en plus à ces logiciels et applications formant un vaste ensemble d’outils susceptibles de répondre aux enjeux de prise en charge. Certains pays ont d’ailleurs engagé le déploiement voire le financement de tels outils.

L’Assurance Maladie a donc étudié les conditions dans lesquelles ces dispositifs pourraient renforcer de manière efficace et pertinente les modalités plus traditionnelles d’accompagnement des patients en s’appuyant sur une revue de la littérature scientifique.

Les 2 décrets permettant l'entrée dans le droit commun de la télésurveillance ont été publiés le 30 décembre 2022. 

• Décret no 2022-1767 du 30 décembre 2022 relatif à la prise en charge et au remboursement des activités de télésurveillance médicale https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000046849110
• Décret no 2022-1769 du 30 décembre 2022 relatif au contenu de la déclaration des activités de télésurveillance médicale aux ARS https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000046849231

2023 sera l'année du déploiement de ce nouvel outil au service des patients et des professionnels de santé.

Des guichets pilotés par l'Agence du numérique en santé (ANS) seront ouverts pour la certification à compter du premier trimestre 2023. Il y aura dans ce cadre une exigibilité du référentiel interopérabilité et sécurité.

Un guichet de la HAS sera également ouvert à compter du premier trimestre 2023.

Un arrêté est attendu pour fixer le montant tarifaire de prise en charge pour les professionnels de santé et sa périodicité.

La Haute autorité de santé (HAS) a publié mercredi 10 novembre 2021 la nouvelle composition de la commission de la transparence .

Dans cette note, l’Institut Montaigne formule cinq axes de recommandations : investir sur le capital humain ; faire de la qualité la boussole du système ; miser sur les données de santé ; faciliter l’accès à la e-santé et inciter à la coordination entre acteurs.

Depuis le 1er juillet 2021, la HAS évalue et autorise les médicaments faisant l’objet d’une demande de prise en charge dans le cadre d’un "accès précoce".

Chaque année, l'Assurance Maladie présente au Gouvernement et au Parlement ses propositions relatives à l'évolution des charges et produits au titre de l'année suivante et aux mesures nécessaires pour atteindre l'équilibre prévu par le cadrage financier pluriannuel des dépenses d'assurance maladie.

Accord valable depuis le 05 mars 2021 jusqu’en 2024.